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Prevenção de sangramentos em hemofilia

Autor:

Lucas Santos Zambon

Doutorado em Ciências Médicas pela Faculdade de Medicina da USP.
Supervisor do Pronto-Socorro do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP.
Diretor do Instituto Brasileiro para Segurança do Paciente.

Última revisão: 27/11/2013

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Especialidades: Hematologia

 

Resumo

Este estudo procurou verificar qual a melhor dose de fatores de coagulação para evitar sangramentos em pacientes com hemofilia.

 

Contexto clínico

Faz parte do curso natural da hemofilia a ocorrência de sangramentos espontâneos e recorrentes em partes moles e articulações, o que leva a perda de função, deformidades e piora da qualidade de vida desses pacientes. A única forma de evitar tais sangramentos é com a administração profilática de fatores de coagulação, mas o melhor regime de dosagem ainda não é muito bem estabelecido. Saber qual a melhor dose é uma questão inclusive de contenção de custos, uma vez que se doses inadequadas destes fatores de coagulação estiverem sendo administradas, é dinheiro sendo desperdiçado.

 

O estudo

Este é um estudo de observacional tipo coorte que adotou dosagens diferentes de tratamento profilático de hemofílicos em 2 países para comparação: Holanda e Suécia. Tanto custos como desfechos clínicos foram comparados em pacientes com hemofilia severa (fator VIII / IX < 1 UI/dL) nascidos entre 1970 e 1994. Foram incluídos 78 pacientes holandeses e 50 suecos, com idade média de 24 anos.

As doses utilizadas de fatores de coagulação eram, em média, maiores na Suécia do que na Holanda, com medianas (intervalo interquartil) respectivamente de 4.000 UI/kg/ano (3.000 a 49.00) e 2.100 UI/kg/ano (1.400 a 2.900); P<0,01. Considerando doses semanais, temos as seguintes dosagens:

 

      dose alta na Suécia: 88 UI/kg/semana;

      dose intermediária na Holanda: 46 UI/kg/semana.

 

Durante um período de 5 anos do estudo, os pacientes que receberam as doses intermediárias tiveram mais sangramentos articulares quando comparados com os pacientes que receberam doses altas (medianas 10,0 vs. 2,5; P<0,01) e mais perda de função (escore médio 9 vs. 4; P<0,01). Entretanto, o número de articulações acometidas nos 2 grupos foi similar (mediana 2 vs. 3, respectivamente). Os escores de qualidade de vida também foram parecidos entre os 2 grupos.

Os custos anuais foram 66% maiores no grupo de dose alta de profilaxia (média por paciente por 5 anos de US$ 1.452,00 vs. US$ 867,00; P<0,01).

 

Aplicações para a prática clínica

Os resultados deste estudo observacional são muito claros: doses mais alta de profilaxia com fatores de coagulação para pacientes com hemofilia geram custos mais altos, tendem a promover uma menor taxa de sangramentos articulares, mas sem impactar em qualidade de vida.

Considerados os grupos como um todo, os benefícios das doses mais altas são limítrofes, porém, individualmente, pode-se considerar uma profilaxia mais artesanal e modificada caso a caso, levando sempre em conta que doses intermediárias podem ser seguras.

Uma vez que se trata de estudo observacional, os dados podem ainda ser questionados, pois seria algo muito mais interessante se este resultado tivesse origem em um ensaio clínico randomizado. Entretanto, dada a raridade da doença, é difícil promover um estudo com este desenho, mas, apesar de rara, a hemofilia é grave, tem grande impacto para os pacientes portadores e o custo de seu tratamento é alto. Portanto, discutir abordagens mais custo-efetivas são fundamentais para a correta condução dos casos.

 

Bibliografia

1.        Fischer K et al. Intermediate-dose versus high-dose prophylaxis for severe hemophilia: Comparing outcome and costs since the 1970s. Blood 2013 Jun 18; [e-pub ahead of print]. (link para o artigo).

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